أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل دواء سكاي كلارس المعروف علمياً باسم أومافيلوكسولون وذلك لعلاج البالغين والمراهقين من سن 16 عاماً فما فوق ممن يعانون من مرض رنح فريدريخ وهو اضطراب عصبي نادر ناتج عن أسباب وراثية ويؤثر بشكل مباشر على حركة المريض ونوعية حياته. يأتي هذا الاعتماد ضمن إطار برنامج الأدوية اليتيمة الذي يهدف إلى توفير علاجات جديدة للأمراض النادرة ويشمل ذلك رنح فريدريخ الذي ينتمي إلى قائمة الأمراض منخفضة الانتشار في المملكة.
سكاي كلارس يعمل من خلال تنشيط بروتين يسمى Nrf2 وهو بروتين يتميز بخصائص مضادة للإجهاد التأكسدي ويمثل خط دفاع هام ضد أمراض الأعصاب التنكسية. يعاني مرضى رنح فريدريخ من انخفاض في مستويات هذا البروتين ما يبرز أهمية الدواء الجديد في المساعدة على التعامل مع الإجهاد التأكسدي الذي يرتبط غالباً بتفاقم الحالة العصبية.
وأوضحت الهيئة أن الموافقة على سكاي كلارس جاءت بعد مراجعة شاملة لفعالية الدواء وسلامته وجودته. أظهرت التجارب السريرية نتائج إيجابية ساهمت بشكل ملحوظ في تحسين حالة المرضى حيث رُصد انخفاض في درجات مقياس mFARS الخاص بوظائف الحركة عند المرضى الذين تلقوا العلاج مقارنة مع المصابين الذين استخدموا مادة وهمية وذلك بعد فترة علاج استمرت 48 أسبوعاً. كما أظهرت البيانات الطويلة المدى استمرار تأثير الدواء الإيجابي لمدة وصلت إلى ثلاث سنوات وهو ما يشير إلى قدرته على تثبيط تدهور المرض مقارنة بالحالات التي لم تتلق العلاج.
وبينت الهيئة أن الدراسات الطبية كشفت عن ظهور بعض الأعراض الجانبية الأكثر انتشاراً مثل ارتفاع إنزيمات الكبد في الدم والصداع وآلام الظهر والغثيان والتقيؤ بالإضافة إلى فقدان الشهية ونقص الوزن. كما قد تحدث تداخلات دوائية مع عصير الجريب فروت وبعض الأدوية المؤثرة على إنزيم CYP3A4.
وأشارت الهيئة العامة للغذاء والدواء إلى أن برنامج الأدوية اليتيمة يمثل خطوة استراتيجية لتطوير قطاع الدواء في المملكة ويواكب تطلعات برنامج تحول القطاع الصحي ضمن رؤية المملكة 2030 من خلال تحسين جودة خدمات الرعاية الصحية. ويعرف الدواء اليتيم بأنه الدواء الذي يستهدف علاج الأمراض النادرة والتي تصيب أقل من خمسة أشخاص من كل عشرة آلاف في السعودية وتتيح الهيئة للمصنعين مزايا خاصة عند تسجيل هذه الأدوية تشمل السرعة في مراجعة الطلبات والاستشارات العلمية والاجتماعات التنسيقية قبل تقديم ملفات التسجيل.
